介导转录后基因沉默现象的分子是（）。

以骨髓细胞作为基因治疗靶细胞的血液系统疾病是（）。

A.ADA 缺乏症
B.珠蛋白生成障碍性贫血
C.镰状细胞贫血
D.CGD
E.以上都是

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囊性纤维化（CF）基因治疗所使用的靶细胞或组织是（）。

A.呼吸道
B.肝细胞
C.骨髓细胞
D.造血祖细胞
E.淋巴细胞

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